Recomendación
Se recomienda la velmanasa alfa como una opción para tratar los signos y síntomas no neurológicos de la alfamanosidosis leve a moderada, solo si el tratamiento se inicia en personas menores de 18 años.
NICE (NICE)
La evidencia de ensayos clínicos sugiere que la velmanasa alfa puede mejorar funciones como caminar, subir escaleras y capacidad pulmonar, así como la calidad de vida, en personas con alfamanosidosis. Pero el tamaño y la naturaleza de estos beneficios son muy inciertos debido a la naturaleza ultra rara de la afección, lo que dificulta la generación de evidencia. La estimación de rentabilidad más probable para la velmanasa alfa se sitúa en torno a lo que se considera una buena relación calidad-precio en el contexto de un servicio altamente especializado. Aunque existen algunas incertidumbres en el modelo económico, al tener en cuenta toda la evidencia y los factores que afectan la decisión, se recomienda la velmanasa alfa.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Cuidados paliativos, Pediatria y cirugía pediátrica
Año Publicación:
2023
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Incierto