Recomendación
Existe incertidumbre sobre la terapia con Sebelipasa alfa en bebés y niños menores de 2 años como tratamiento a largo plazo para la enfermedad de Wolman.
NICE (NICE)
La evidencia de ensayos clínicos sugiere que la sebelipasa alfa aumenta la esperanza de vida de los pacientes con la enfermedad de Wolman (deficiencia de lipasa ácida lisosomal rápidamente progresiva), es una condición genética poco común que se presenta en bebés y niños menores de 2 años. Provoca una acumulación de grasa en las células del hígado, el corazón, los vasos sanguíneos y el sistema digestivo. Sin tratamiento, el bebé o el niño no sobrevivirá. Con el tratamiento con sebelipasa alfa no está claro cuánto más vivirán estos pacientes ni cómo se compara su calidad de vida a largo plazo con la de las personas sin esta afección. Debido a las incertidumbres clínicas, incluidas las relacionadas con cómo se utiliza la sebelipasa alfa en la vía de tratamiento de las personas con enfermedad de Wolman. La terapia de sustitución enzimática con sebelipasa alfa tiene las estimaciones de rentabilidad también son inciertas. Al considerar que se trata de una afección muy grave y el efecto de la sebelipasa alfa sobre la calidad y la duración de la vida, las estimaciones de rentabilidad más probables están dentro del rango que NICE considera un uso aceptable de los recursos del NHS. Por lo tanto, se recomienda la sebelipasa alfa.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Bioquímica/análisis clínicos, Farmacología clínica, Pediatria y cirugía pediátrica
Año Publicación:
2024
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Incierto