Recomendación
Se recomienda la Asfotasa alfa en el tratamiento de la hipofosfatemia en pediatría
NICE (NICE)
Esta evaluación revisa la evidencia de la asfotasa alfa para el tratamiento de la hipofosfatasia de inicio pediátrico (guía 6 de tecnologías altamente especializadas de NICE), incluida la evidencia recopilada como parte del acuerdo de acceso administrado. La hipofosfatasia de inicio pediátrico es una afección genética poco común que afecta la forma en que se depositan el calcio y el fósforo en los huesos y dientes en desarrollo. Incluye formas de la enfermedad de inicio perinatal, infantil y juvenil. Existen opciones de tratamiento limitadas y puede afectar sustancialmente la vida de las personas con esta afección y la de sus familias y cuidadores. Las personas con hipofosfatasia de inicio perinatal o infantil pueden tener complicaciones respiratorias, craneosinostosis (cuando los huesos del cráneo de un bebé se unen demasiado pronto) y presión alrededor del cerebro. El riesgo de muerte en el primer año de vida en estas poblaciones es alto. El riesgo de muerte es menor para las personas con hipofosfatasia de inicio juvenil. Pero la hipofosfatasia de inicio juvenil puede asociarse con síntomas graves que afectan la calidad de vida, incluidos problemas de movilidad, dolor y fracturas regulares. Debido a la diferencia de gravedad, el comité consideró las 2 poblaciones por separado.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Endocrinología, Farmacología clínica, Pediatria y cirugía pediátrica, Reumatología
Año Publicación:
2023
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor