Recomendación
Se recomienda atidarsagene autotemcel como opción para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática con mutaciones en el gen de la arilsulfatasa en niños que tienen tipos infantiles tardíos o juveniles tempranos, sin signos o síntomas clínicos o en niños que tienen el tipo juvenil temprano, con signos o síntomas clínicos tempranos, y que todavía pueden caminar de forma independiente y no tie
NICE (NICE)
La leucodistrofia metacromática es una condición genética que afecta el sistema nervioso central. Tiene un efecto significativo en la calidad de vida de los niños con la afección y de sus familias y cuidadores. Progresa rápidamente, con pérdida de la movilidad y de la función cognitiva, y provoca una muerte prematura. Las opciones de tratamiento se limitan a controlar los síntomas y la atención de apoyo. La evidencia clínica sugiere que la terapia génica atidarsagene autotemcel mejora la movilidad y la función cognitiva y podría corregir la deficiencia enzimática causada por la enfermedad. Pero no se sabe con certeza qué tan bien funciona atidarsagene autotemcel a largo plazo. Atidarsagene autotemcel se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática con mutaciones en el gen de la arilsulfatasa A: -para niños que tienen tipos infantiles tardíos o juveniles tempranos, sin signos o síntomas clínicos -para niños que tienen el tipo juvenil temprano, con signos o síntomas clínicos tempranos, y que todavía pueden caminar de forma independiente y no tienen deterioro cognitivo.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Neurología,Neurocirugía,Neurofisiología
Año Publicación:
2022
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor