Recomendación
Se recomienda Elosulfasa alfa para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo 4A para personas de todas las edades
NICE (NICE)
La mucopolisacaridosis 4A es rara y progresiva, y tiene un efecto significativo en la calidad de vida de las personas con la afección y sus familias y cuidadores. Provoca anomalías en las articulaciones y los huesos, síntomas respiratorios, dolor, fatiga y aumento de la dependencia de una silla de ruedas. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas. La empresa utilizó la misma estructura de modelo económico limitado para la revisión que para la orientación original. Esto fue a pesar del estímulo para mejorar la estructura para reflejar mejor las características de la mucopolisacaridosis 4A, la población objetivo y los beneficios del tratamiento con elosulfase alfa. Existe incertidumbre en torno al modelo porque:se basa en el uso de silla de ruedas, que no representa lo suficientemente bien cómo progresa la condición; utiliza varias suposiciones inciertas para captar el beneficio a largo plazo de la elosulfasa alfa; incluye algunos análisis de los datos de acceso administrado con información faltante; utiliza valores de utilidad basados en datos de acceso administrado que incluyen solo una pequeña cantidad de personas. Se recopilaron evidencias de ensayos clínicos, datos del acuerdo de acceso administrado y comentarios de la experiencia del paciente y el cuidador. Estos sugieren que es probable que la mucopolisacaridosis 4A progrese más lentamente cuando se trata con elosulfasa alfa en comparación con la atención estándar. Los beneficios para la salud y la calidad de vida de la elosulfasa alfa se consideran sustanciales. Además, los datos de personas más jóvenes que pueden beneficiarse más de la elosulfasa alfa no se incluyen específicamente, y es posible que no se capturen completamente los beneficios esqueléticos adicionales. Teniendo en cuenta estos factores, las estimaciones de rentabilidad están dentro del rango que NICE considera aceptable para tecnologías altamente especializadas. Por lo tanto, la elosulfasa alfa se recomienda para personas con mucopolisacaridosis 4A.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Farmacología clínica, Cirugía ortopédica y Traumatología
Año Publicación:
2022
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor
Fuente:
Enlace a la recomendación en la página web de la iniciativa