Recomendación

Se recomienda el uso de Givosiran para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (AHP) en adultos y jóvenes a partir de los 12 años, bajo condiciones

NICE    (NICE)

Givosiran se recomienda como una opción para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (AHP) en adultos y jóvenes a partir de 12 años, solo si: tienen ataques recurrentes graves clínicamente confirmados (4 ataques o más en 12 meses) y la compañía lo proporciona de acuerdo con el arreglo comercial. La porfiria hepática aguda (AHP, por sus siglas en inglés) es un trastorno metabólico hereditario poco común causado por una deficiencia de las enzimas necesarias para producir hemo. Se caracteriza por altos niveles de precursores de porfirina, incluidos el ácido delta-aminolevulínico y el porfobilinógeno, en el hígado y otros tejidos. Altos niveles de estas sustancias dañan las células nerviosas y pueden provocar ataques agudos de dolor físico. Hay 4 tipos de AHP: porfiria aguda intermitente, coproporfiria hereditaria, porfiria variegata y porfiria aminolevulinato deshidratasa. Es progresivo, y la frecuencia y la gravedad de los ataques aumentan con el tiempo.

Idioma:

Inglés

Especialidad:

Digestología / Gastroenterología, Endocrinología

Año Publicación:

2021

Tipo de Intervención:

Farmacológica (no antineoplásicos)

Tipo de Recomendación:

Alto valor

Fuente:

https://www.nice.org.uk/guidance/hst16/chapter/1-Recommendations