Recomendación

Se recomienda el uso de Onasemnogén abeparvovec para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME tipo 1 en bebés y niños. También se recomienda su uso en bebés con hasta 3 copias del gen SMN2.

NICE    (NICE)

El onasemnogén abeparvovec se recomienda como una opción para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q con una mutación bialélica en el gen SMN1 y un diagnóstico clínico de AME tipo 1 en bebés, solo si: tienen 6 meses o menos, o son de 7 a 12 meses, y su tratamiento es consensuado por el equipo multidisciplinario nacional. Solo se recomienda para estos grupos si: ventilación permanente durante más de 16 horas por día o no se necesita una traqueotomía Para los bebés de 7 a 12 meses, el equipo multidisciplinario nacional debe desarrollar criterios auditables que permitan asignar Onasemnogén abeparvovec a bebés en los que el tratamiento les dará al menos un 70 % de posibilidades de poder sentarse de forma independiente. En AME 5q con mutación bialélica en el gen SMN1 y hasta 3 copias del gen SMN2 en bebés, se recomienda solo si se cumplen las condiciones del acuerdo de acceso administrado.

Idioma:

Inglés

Especialidad:

Neurología,Neurocirugía,Neurofisiología

Año Publicación:

2021

Tipo de Intervención:

Farmacológica (no antineoplásicos)

Tipo de Recomendación:

Alto valor

Fuente:

https://www.nice.org.uk/guidance/hst15/chapter/1-Recommendations