Recomendación
Se recomienda Volanesorsen para el tratamiento del síndrome de quilomicremia familiar confirmado genéticamente en adultos que tienen un alto riesgo de pancreatitis
NICE (NICE)
El síndrome de quilomicronemia familiar es una afección rara y potencialmente mortal que tiene un efecto significativo en la calidad de vida de las personas con la afección, sus familias y cuidadores. Las personas con la afección tienen dolor abdominal severo, pancreatitis aguda impredecible y recurrente y fatiga, y necesitan tener una dieta baja en grasas. Las opciones de tratamiento actuales son limitadas. La evidencia de ensayos clínicos muestra beneficios a corto plazo con volanesorsen, incluida la reducción de los niveles de triglicéridos. No se sabe si esto se mantiene a largo plazo, especialmente a la dosis autorizada, que no se utilizó en los ensayos clínicos.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Digestología / Gastroenterología
Año Publicación:
2020
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor