Recomendación
Se recomienda Voretigene neparvovec, dentro de su autorización de comercialización, como opción para tratar las distrofias retinianas hereditarias mediadas por RPE65 en personas con pérdida de visión causada por distrofia retiniana heredada de mutaciones bialélicas confirmadas de RPE65 y que con suficientes células retinianas viables. Recomendado solamente si la compañía proporciona voretigene.
NICE (National Institute for Health and Care Excellence)
Las distrofias retinianas hereditarias mediadas por RPE65 son raras y graves. Implican la pérdida progresiva de visión. En última instancia, esto conduce a una ceguera casi total, y afecta gravemente la calidad de vida de las personas con la afección, sus familias y cuidadores. El tratamiento actual es la atención de soporte. La evidencia de ensayos clínicos muestra que, a corto plazo, voretigene neparvovec mejora la visión y evita que la afección empeore. No existe evidencia clínica a largo plazo, pero es biológicamente plausible que el efecto del tratamiento probablemente continúe durante décadas. Algunos supuestos en el modelo económico son inciertos, particularmente en torno a los valores de utilidad y la duración del efecto del tratamiento. A pesar de las incertidumbres, es probable que voretigene neparvovec proporcione beneficios clínicos importantes para las personas con distrofias retinianas hereditarias mediadas por RPE65, y se considera un uso apropiado de los recursos del NHS en el contexto de un servicio altamente especializado. Por lo tanto, se recomienda su uso en el NHS.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Oftalmología
Año Publicación:
2019
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor