Recomendación
Se recomienda el uso de Strimvelis, dentro de su autorización de comercialización, como opción para tratar la deficiencia de adenosina deaminasa - inmunodeficiencia combinada grave (ADA-SCID) cuando no se dispone de ningún donante de células madre relacionadas con el antígeno leucocitario humano adecuado.
NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE))
La ADA-SCID es una afección rara y grave que es mortal si no se trata, y que afecta gravemente a la calidad de vida de las personas que la padecen y de sus familias. El tratamiento de la ADA-SCID incluye transplantes de células madre hematopoyéticas (HSCT). La evidencia de los ensayos clínicos muestra que Strimvelis es efectivo en el tratamiento de ADA-SCID. En comparación con los HSCT, los resultados sugieren que los principales beneficios son que más personas viven después de Strimvelis que después de un trasplante y menos personas desarrollan la enfermedad de injerto contra huésped. Sin embargo, el tamaño exacto de los beneficios clínicos es incierto porque los ensayos han sido pequeños y no controlados, y la evidencia de los HSCT es limitada. También hay varias incertidumbres importantes en los resultados de rentabilidad asociados con Strimvelis. Sin embargo, hay beneficios más amplios y relacionados con la salud que no se incluyen en el análisis económico pero que es importante tener en cuenta. Teniendo esto en cuenta, y considerando el peso adicional que puede asignarse a los beneficios cuando el aumento estimado de la salud es grande, las estimaciones plausibles de la eficacia en función de los costos para Strimvelis están dentro del rango que NICE considera normalmente aceptable para las tecnologías altamente especializadas. El coste de Strimvelis es alto y hay algunas incertidumbres en las pruebas. Sin embargo, es probable que Strimvelis proporcione importantes beneficios a las personas con ADA-SCID, a un coste que proporciona una buena relación calidad-precio en el contexto de un servicio altamente especializado.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Hematología , Inmunología/Alergología
Año Publicación:
2018
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor