Recomendación
Se recomienda Nusinersen para tratar la atrofia muscular espinal 5MA (SMA) solo si las personas tienen AME pre-sintomática, o AME tipos 1, 2 o 3 y se siguen las condiciones del acuerdo de acceso administrado.
NICE (National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE))
La AME es una condición genética rara, cuyos tipos más graves afectan a los bebés y niños pequeños. Actualmente, existe una necesidad insatisfecha de tratamientos efectivos que puedan retrasar la progresión de la enfermedad. La evidencia de los ensayos clínicos muestra que nusinersen mejora un rango de resultados que son importantes para las personas con AME temprana (tipo 1) y de inicio tardío (tipos 2 y 3). Además, existe evidencia que sugiere que el nusinersen es efectivo para la AME pre-sintomática. Sin embargo, no hay evidencia a largo plazo, por lo que los beneficios a largo plazo son muy inciertos. El comité consideró que una mayor recopilación de datos ayudaría a abordar estas incertidumbres. Las estimaciones de costo-efectividad presentadas son más altas de lo que NICE generalmente considera un uso rentable de los recursos del NHS. Sin embargo, estas estimaciones son difíciles de interpretar debido a la base de evidencia limitada para justificar los beneficios a más largo plazo, la dificultad de distinguir claramente entre los subtipos de AME y la diferencia en lo que se puede lograr para estos diversos pacientes sin nusinersen. El acuerdo de acceso administrado propuesto detalla varias estrategias de gestión de riesgos, incluida la selección de pacientes, las reglas de inicio y finalización, la recopilación de datos, el consentimiento del paciente, la estrategia de salida y la oferta comercial. Teniendo esto en cuenta, se recomienda nusinersen para personas con AME pre-sintomática, o AME tipos 1, 2 o 3 si se siguen las condiciones del acuerdo de acceso administrado, incluida la recopilación de más datos para abordar las incertidumbres. Esta recomendación se revisará en función de los datos recopilados en el acuerdo de acceso administrado. La revisión de la guía se publicará al final del quinto año.
Idioma:
Inglés
Especialidad:
Cirugía ortopédica y Traumatología, Pediatria y cirugía pediátrica, Reumatología
Año Publicación:
2019
Tipo de Intervención:
Farmacológica (no antineoplásicos)
Tipo de Recomendación:
Alto valor